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基因医治产品是指通过转导的遗传物质的转录或翻译而阐扬作用的核酸(质粒、RNA)表白特定基因的基因建饰微生物(如病毒、细菌、真菌)、离体基因建饰的人类细胞以及编纂宿主基因组的产品等。
优势:与传统幼分子药物和抗体药物相比,基因医治药物能够从本原上调控致病基因的表白。此表,基因医治药物还拥有高效性、低毒性和高特异性等显著优势。