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FAQs
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siRNA药物非临床安全性特点

? siRNA药物会出现靶mRNA被寡言后的生物学效应,由此引发的其他效应是可能的,但通常不易观察到 。

? 由于siRNA核酸序列设计的专一性,与非靶mRNA结合的效应很少见 。

? 由于RISC作用的高效性,较少见到siRNA打劫其它miRNA资源的情况 。

? 好多毒性反映与siRNA药物在给药部位、组织、细胞残留或畜积有关,例如给药部位的炎性反映、肝细胞空泡变性、肾幼管空泡变性及嗜碱性颗粒沉积等 。

? 还有一些毒性反映是与siRNA药物渗出过程有关 。

? siRNA拥有诱发先性子和获得性免疫反映的潜能,但在通例非临床安全性钻研中,这种效应通常不显著 。

? 固然可能会出现免疫原性,但抗原不愿定就是siRNA自身 。造剂辅料或结构组分也可能引起免疫反映,例如,若是含有PEG(聚乙二醇),则容易产生抗PEG抗体 。

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