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FAQs
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幼核酸药物siRNA和ASO的区别重要有哪些?

1、化学结构的区别

ASO是单链,而siRNA是双链。

2、作用机造的区别

ASO或通过RNase H降解靶mRNA,或通过空间位阻滋扰mRNA职能,siRNA则重要通过RISC复合体降解mRNA。

3、阐扬药效的细胞空间

RNase H在胞质和胞核中均有散布,因而ASO能够在胞质和胞核中阐扬作用。然而,RISC仅存在于胞质中,故siRNA仅在胞质中阐扬作用。

4、药效作用悠久性以及是否能够放大

RISC可反复作用于靶标mRNA,因而siRNA的药效更为悠久。

此表,siRNA的正义链在被开释或降解后,可作为引物,在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下,以靶mRNA为模板扩增得到dsRNA。dsRNA随后被Dicer降解成新的siRNA,进入RNA滋扰循环,从而实现药物成效的级联放大。

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