医线药闻

1. 近日，溪砾科技获得国度药品监督治理局（NMPA）核准签发关于幼分子管线 RTX-117 用于医治腓骨肌萎缩症（CMT）的《药物临床试验核准通知书》
。RTX-117 是国内首款针对 CMT 的 1 类创新药管线
。

2. 1月6日，赛诺菲（Sanofi）颁发创新药物普乐司兰钠注射液正式获得中国国度药品监督治理局（NMPA）核准，在饮食节造基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平
。普乐司兰钠注射液是作用于创新靶点APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA的幼滋扰RNA（siRNA）药物
。

3. 1月6日，CDE官网公示，同源康医药在研的1类新药甲磺酸艾多替尼片（TY-9591片）拟纳入优先审评，适应症为：拥有表皮成长因子受体（EGFR）表显子19缺失（19DEL）或表显子21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统（CNS）转移的部门晚期或转移性非幼细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线医治
。

4. 1月5日，引正基因（GenEditBio）颁发，其自主研发的体内基因编纂药物GEB-101已获得美国食品药品监督治理局（FDA）的新药临床试验（IND）核准，拟用于医治 TGFBI 有关性角膜营养不良
。

投融药事

1. 近日，安龙生物颁发实现近亿元B+轮融资，本轮融资由北京市医药健全产业投资基金与北京顺义临空产业基金，市区两级的资金投资
。与此同时，公司还与一家美国纳斯达克上市企业达成幼核酸药物领域的国际战术合作和谈，合作规模达上亿美元，标志取安龙生物在国际BD合作方面获得沉要突破
。

科技药研

1. 1月5日，复旦大学葛均波、孙爱军共同通讯在Circulation（IF=38.7）在线颁发题为“Histone Lactylation–Mediated Metabolic Remodeling in Vascular Smooth Muscle Cells Aggravates Aortic Aneurysm and Dissection by Promoting Lactate Accumulation”的钻研论文
。该钻研批注组蛋白乳酸化介导的血管滑润肌细胞代谢沉塑通过推进乳酸堆集而加沉自动脉瘤和自动脉夹层
。组蛋白乳酸化扭转了AAD中VSMC的代谢和表型
。抑造PDK1或KAT7可能是医治或预防AAD的新步骤
。

[1]Wang, Y., Hu, T., Zhu, L. et al. Global profiling of arginine reactivity and ligandability in the human proteome. Nat. Chem. (2026). https://doi.org/10.1038/s41557-025-02012-6